Eind december organiseerde “Flanders Investment & Trade” (FIT) een benefietactie met een wereldwijde “Run for life actie” en een tombola ten voordele van de AHVH.

Hun actie was gericht op een sportieve challenge onder collega’s voor een goed doel dat één van de medewerkers nauw aan het hart ligt. Dit jaar opteerden ze ervoor om bij het slagen van een sportieve challenge een donatie te maken aan AHVH,

Uit wat bestond deze challenge?

Als de medewerkers van FIT Binnenland en FIT Buitenland als één team in de periode van 27 november tot en met 17 december 2023 een totale afstand van minimum 4.000 km (sportief) wisten te overbruggen (wandelen, zwemmen, lopen, fietsen), dan zou FIT een donatie van 2.000 euro overmaken aan de AHVH. Ze hebben ons met heel veel trots meegeven dat dit charity event een laaiend succes was. Hun collega’s legden collectief een afstand van maar liefst 6358 kilometer af!

Renaat Van de Putte

Trade Statistics Unit – Strategy Office Flanders Investment & Trade:

“Wij zijn echt blij dat ook dit jaar onze benefietactie zo bijzonder goed is verlopen en hopen van harte dat deze ruggensteun alle AHVH-mensen kan motiveren om hun schitterende werk verder te zetten.”

De vereniging wenst haar dankbaarheid te uiten aan FIT voor hun donatie. Dit bedrag zal gebruikt worden voor de ontwikkeling van jongerenprojecten zoals de zomerkampen. We waarderen het enorm dat particulieren of bedrijven acties ondernemen om de projecten van de AHVH te steunen.

Met toestemming van FIT delen we enkele sfeerbeelden van de medewerkers die zich wereldwijd hebben ingezet om deze donatie mogelijk te maken.

In de afgelopen jaren heeft de EAHAD (Europese vereniging voor hemofilie en aanverwante aandoeningen) zogenaamde behandelprincipes opgesteld voor mensen met bloedstollingsstoornissen.

Eén van deze behandelprincipes is gericht op fysiotherapie. Graag zouden wij nu willen weten in hoeverre deze principes al gevolgd worden, en op welke punten verbetering nodig is. Daarnaast willen wij graag weten in welke mate mensen met bloedstollingsstoornissen naar een lokale fysiotherapeut (buiten het behandelcentrum) gaan.

Deze informatie helpt ons met het opzetten van nieuwe projecten om de zorg te verbeteren. Wij hebben daarom een vragenlijst gemaakt en vertaald in verschillende Europese talen. Deze vragenlijst verspreiden wij over zo veel mogelijk Europese landen.

Wij willen u vragen of u deze vragenlijst voor ons in wil vullen. Ook als u nooit bij een fysiotherapeut bent geweest willen wij u vragen de lijst in te vullen.
U kunt de lijst invullen door op de onderstaande link te klikken.

Nederlands: https://forms.gle/qe3VnSJGziJm3PkP8

Hartelijk dank.

Geachte patiënt

Op 1 januari 2024 wijzigen de paragrafen van het RIZIV voor de vergoeding van:

de coagulatiefactoren VIII en IX

van de firma Swedish Orphan Biovitrum (Belgium) BV

Uw hemofiliebehandelaar, de ziekenhuisapotheek, en de officina-apotheken zijn hiervan op de hoogte.

Mogelijks zou het kunnen dat bij uw volgend bezoek aan uw hemofiliecentrum uw behandelaar deze wijzigingen moet bevestigen in uw elektronisch dossier teneinde de vergoeding te hernieuwen.

Deze wijzigingen veranderen niets aan uw huidig terugbetalingsstatuut noch aan uw voorgeschreven therapie.

Beste AHVH leden,

We staan op een kruispunt in de evolutie van zorg voor patiënten met hemofilie B. Jullie stem, ervaring en inzichten zijn essentieel om de weg vooruit te bepalen.

Mogelijk is onze recent verzonden enquête over het hoofd gezien te midden van de zomerse drukte. Als dat het geval is, willen we benadrukken hoe cruciaal jullie inbreng is.

Hoe ziet uw ideale toekomst eruit als iemand die leeft met hemofilie B? Welke veranderingen of verbeteringen zou u willen zien? Gentherapie bevindt zich aan de horizon, en we staan aan de vooravond van revolutionaire doorbraken. Bent u net zo opgewonden als wij over wat dit kan betekenen voor de hemofilie B-gemeenschap?

De antwoorden op deze vragen en vele anderen liggen bij u. Wij nodigen u van harte uit om enkele minuten te besteden aan het invullen van deze enquête. Hiermee helpt u niet alleen de AHVH en andere personen met hemofilie B, maar ook uzelf en uw familie.

Weet dat dit onderzoek wordt uitgevoerd door het onafhankelijke bureau hvl360º en wordt gesteund door CSL Behring. We garanderen dat uw antwoorden en persoonlijke gegevens met de grootste zorg en vertrouwelijkheid worden behandeld, volledig in lijn met de EU-data privacy wetgeving (GDPR).

Bent u bereid om uw ervaringen verder uit te diepen? Aan het einde van de vragenlijst kunt u zich opgeven voor een diepte-interview. De inzichten uit deze enquête, aangevuld met de interviews, zullen we na afloop delen op onze website.

Uw stem vormt de toekomst van hemofilie B zorg. Wij rekenen op uw waardevolle bijdrage! Oh ja, voor iedereen die meewerkt voor eind september, ligt er een leuke verrassing klaar. Meer daarover aan het einde van de vragenlijst.
Klaar om uw ervaringen en inzichten te delen? Klik op de onderstaande link en start de enquête nu:

Start de enquête >  

We waarderen uw tijd en bijdrage enorm. Samen maken we het verschil.
Met vriendelijke groet,

Het AHVH team

Het EMA (Europees Geneesmiddelenbureau) heeft aanbevolen een voorwaardelijke handelsvergunning in de Europese Unie (EU) te verlenen voor het geneemisddel Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) voor de behandeling van ernstige hemofilie A bij volwassenen die geen factor VIII-remmers (door het immuunsysteem geproduceerde auto-antilichamen die factor VIII-medicijnen minder effectief maken) en geen antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5 (AAV5) hebben.

Patiënten met hemofilie A kunnen geen factor VIII produceren (een essentieel eiwit dat nodig is om bloed te laten stollen en bloedingen te stoppen). Hierdoor zijn ze gevoeliger voor bloedingen en hebben ze bijvoorbeeld na een verwonding of operatie langdurige bloedingen. Hemofilie A is een zeldzame verzwakkende ziekte die ongeveer 0,7 op de 10.000 mensen in de EU treft. Ze is levenslang en kan levensbedreigend zijn als er bloedingen optreden in de hersenen, het ruggenmerg of de darmen.

De geneesmiddelen die nu zijn toegelaten voor de behandeling van hemofilie A bevatten meestal factor VIII, waardoor het ontbrekende eiwit wordt vervangen. De beschikbare behandelingen vereisen één of meerdere injecties per week of maand en zijn levenslang. Daarom bestaat er een onvervulde medische behoefte aan nieuwe therapeutische behandelingen die patiënten kunnen vrijstellen van frequente injecties.  

Roctavian is de eerste gentherapie voor de behandeling van hemofilie A. De werkzame stof in Roctavian, valoctocogene roxaparvovec, is gebaseerd op een virus (adeno-geassocieerd virus of AAV) dat zodanig is aangepast dat het geen ziekte veroorzaakt bij mensen. Het virus bevat het gen voor factor VIII. Zodra dit als een eenmalig infuus aan een patiënt wordt toegediend, zal dit ervoor zorgen dat het factor-VIII-gen in de levercellen terechtkomt, zodat deze de ontbrekende factor VIII kunnen produceren. Hierdoor stolt het bloed gemakkelijker en voorkomt of vermindert het bloedingen. Het is nog onbekend hoe lang het behandelingseffect van deze eenmalige infusie bij een individuele patiënt aanhoudt. Een langdurig positief behandelingseffect tot twee jaar na één infusie is gemeld bij ongeveer honderd patiënten in het hoofdonderzoek en tot vijf jaar bij enkele patiënten in een ondersteunend onderzoek van de aanvrager. Vervolgonderzoek op langere termijn is wellicht nodig om een aanhoudende veilige en effectieve respons op het geneesmiddel te verifiëren.

De aanbeveling van het EMA is gebaseerd op de resultaten van een fase 3-onderzoek bij een niet-gerandomiseerde groep van 134 mannelijke patiënten met hemofilie A zonder een voorgeschiedenis van factor VIII-remmer en zonder detecteerbare vooraf bestaande antilichamen tegen AAV5. Twee jaar na de toediening toonden effectiviteitsgegevens aan dat de therapie bij de meerderheid van de patiënten de factor VIII-activiteitsniveaus aanzienlijk verhoogde. Het aantal bloedingen verminderde met 85% en de meeste (128) patiënten hadden geen factor VIII-vervangingstherapie meer nodig.

Bij Roctavian zijn meldingen gedaan van hepatotoxiciteit (leverschade). Dat is een gebruikelijke bijwerking van de immuunreactie die wordt veroorzaakt door deze op AAV gebaseerde gentherapieën en die tot nu toe wordt gekenmerkt door een verhoging van de niveaus van het leverenzym alanine aminotransferase (ALT). De aandoening kan succesvol worden behandeld met corticosteroïden. Andere veel voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn, gewrichtspijn en misselijkheid.

Patiënten die met Roctavian worden behandeld, zullen gedurende 15 jaar worden gevolgd om de effectiviteit en veiligheid van deze gentherapie op lange termijn te verzekeren.

Roctavian werd bijgestaan door het PRIority MEdicines (PRIME) programma van de EMA, dat in een vroeg stadium intensief wetenschappelijke steun en informatie rond regelgeving aan geneesmiddelen biedt die een bijzonder potentieel hebben om in onvervulde medische behoeften van patiënten te voorzien.

Het Comité voor Geavanceerde Therapieën (CAT), het door het EMA aangewezen comité van deskundigen voor geneesmiddelen op basis van cellen en genen, oordeelde dat de voordelen van Roctavian zwaarder doorwegen dan de mogelijke risico's bij patiënten met hemofilie A.

Het CHMP, het comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het EMA, volgde de beoordeling en het positieve advies van het CAT en beval bijgevolg de goedkeuring van dit geneesmiddel aan.

De goedkeuring van het CHMP is een tussenstap op weg naar markttoegang voor patiënten. Het advies wordt nu aan de Europese Commissie overgemaakt met het oog op een besluit inzake een vergunning voor het op de markt brengen in de hele EU. Zodra de vergunning voor het in de handel brengen is verleend, zal elke lidstaat zelf beslissen over prijs en terugbetaling, rekening houdend met de potentiële rol of het potentiële gebruik van dit geneesmiddel in de context van het nationale gezondheidszorgstelsel

Bron : EMA