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Hémophilie
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auquel la prophylaxie est débutée est
important, plusieurs études suggèrent
que c’est avant tout le nombre d’acci-
dents hémorragiques survenus avant
l’instauration du traitement prophy-
lactique qui joue un rôle déterminant
sur le développement ultérieur de
l’arthropathie hémophilique.
Jusqu’il y a peu, il n’existait pas de
données scientifiques obtenues
dans le cadre d’études contrô-
lées et randomisées comparant
le traitement prophylactique au
traitement à la demande. Ceci
s’explique avant tout par la rareté
de l’hémophilie et la difficulté de
mener à bien des études cliniques,
en particulier dans des pays où
l’expérience de la prophylaxie au
cours des dernières années avait
mis en doute le caractère éthique
de mener des études randomi-
sées comparant prophylaxie et
traitement à la demande.
En 2005, une revue Cochrane a permis
d’identifier tout au plus 4 études
randomisées cross-over dont 3 avaient
été menées dans les années 70 (3 chez
les patients hémophiles A et 1 chez
des hémophiles B) comparant le trai-
tement prophylactique à un placebo ou
2
régimes prophylactiques différents.
Globalement, ces études incluaient un
très faible effectif de 44 patients. Sur
base de cette revue Cochrane, il fut
conclu en 2005 que
l’évidence scientifique
démontrant formellement les bénéfices
cliniques du traitement prophylactique
par rapport au traitement administré
à la demande était insuffisante. Cette
revue a mis en lumière le manque de
validation de la prophylaxie et souligné
la nécessité d’essais cliniques rando-
misés et contrôlés.
Peu de temps toutefois après la publi-
cation de cette revue Cochrane furent
rapportés les résultats d’un essai
randomisé contrôlé comparant le
traitement prophylactique au traite-
ment à la demande. Il s’agit de la Joint
Outcome Study (JOS) publiée en août
2007.
Cette étude a inclus 65 enfants
hémophiles sévères (facteur VIII infé-
rieur à 2%) recrutés dans 15 centres
américains et âgés de 6 à 30 mois. Ces
enfants avaient tout au plus présenté
2
épisodes d’hémarthrose dans une des
articulations cible (coude – genou –
cheville) lors de l’inclusion. Vingt-deux
enfants furent randomisés pour le trai-
tement prophylactique (25 unités/kg
de facteur VIII tous les 2 jours) tandis
que 33 patients ont bénéficié d’un
traitement administré à la demande,
administré de façon intensifiée, à savoir
une dose de 40 unités/kg de facteur
VIII lors de la survenue d’un accident
hémorragique suivie de 20 unités/kg
répété à 24 et 72 heures, puis tous les
2
jours jusqu’à résolution complète.
Le critère d’évaluation primaire de
cette étude était la prévention de