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Hémophilie
Prophylaxie primaire et
prophylaxie secondaire
précoce chez les enfants
Malgré 4 décennies d’expérience
clinique et le large recours à la prophy-
laxie, en particulier dans certains
pays européens, les données scien-
tifiques objectives démontrant les
bénéfices de la prophylaxie sont
essentiellement
issues
d’études
rétrospectives observationnelles et
non contrôlées (Tableau 1). Ces études
ont évalué les bénéfices de diverses
modalités d’administration du facteur
VIII sur la fréquence des accidents
hémorragiques, en particulier articu-
laires, ainsi que le développement de
l’arthropathie en utilisant divers scores
cliniques et/ou radiologiques. L’impact
de la prophylaxie sur d’autres variables
a également été étudié tels que le
nombre de visites médicales et d’hos-
pitalisations, l’absentéisme scolaire et
professionnel ainsi que la qualité de vie.
La première étude qui a mis en lumière
les bénéfices de la prophylaxie est
sans aucun doute celle de Malmö qui a
comparé l’impact de la prophylaxie au
sein de trois groupes de patients:
•
Les patients les plus âgés (âgés
entre 24 et 32 ans) ont débuté le
traitement prophylactique à un
âge médian de 7 ans (range 3 à
13)
en ayant recours à des doses
relativement faibles de facteur VIII
(10
à 20 unités/kg) et à des admi-
nistrations peu fréquentes (tous
les 3 à 5 jours).
Dans ce groupe,
le nombre médian d’hémorra-
gies intra-articulaires était de
5 (1,6
à 16) et le score radiologique
compris entre 0 et 41.
•
Les patients âgés de 13 à 17 ans ont
débuté le traitement prophylactique
àunâgemédiande2,6ans(1à4,5ans).
Chez ces derniers, la fréquence
d’accidents hémorragiques était
semblable (de 0.1 à 16/an). Il en
est de même de la progression de
l’arthropathie hémophilique évaluée
par des scores radiologiques et ce
malgré un régime de traitement
plus intensif.
•
Les plus jeunes enfants (âgés de
3
à 12 ans) ont bénéficié de doses
plus importantes de facteur VIII
(25
à 40 unités/kg; trois fois par
semaine) et d’un traitement substi-
tutif débuté plus précocement (âge
médian lors du début du traitement
prophylactique de 1,2 ans – range
0,5
à 2 ans). Ces derniers n’ont pas
présenté d’accident hémorragique
et étaient indemnes d’arthropa-
thie évaluée radiologiquement.
Les résultats obtenus au sein de
ce groupe mettent en lumière le
bénéfice majeur d’une correction
précoce et régulière du FVIII.
D’autres études ultérieures ont
confirmé l’absence d’arthropathie chez
les enfants ayant débuté la prophy-
laxie avant l’âge de 2 ans. Même si l’âge