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Hémophilie
l’arthropathie évaluée à l’âge de 6 ans
par des examens radiologiques clas-
siques ainsi que par une résonance
magnétique des articulations. Après
une période médiane de suivi de
49
mois, la médiane du nombre annuel
d’hémarthrose chez les enfants sous
prophylaxie était réduite de façon
substantielle par rapport aux enfants
traités à la demande, ce qui démontre
clairement le bénéfice de la prophy-
laxie. Il est intéressant de noter que
seule la résonance magnétique a permis
de mettre en évidence des différences
significatives de l’état articulaire. Cette
évaluation par résonance a d’ailleurs
permis d’objectiver des lésions articu-
laires chez des patients qui n’avaient pas
d’antécédent d’hémarthrose clinique-
ment patent et d’anomalie à l’examen
physique. Ces observations suggèrent
que des épisodes micro-hémorra-
giques infra-cliniques
peuvent
entraîner
le développement de lésions articu-
laires. Cette étude démontra pour la
première fois dans le cadre d’un essai
contrôlé les bénéfices cliniques formels
d’un traitement prophylactique et
confirma que la prophylaxie peut être
débutée sur base du nombre d’épisodes
d’hémarthroses plutôt qu’en fonction
d’un âge arbitraire.
Défis de la prophylaxie
primaire en 2011
Les difficultés d’accès veineux
représentent un obstacle majeur à
l’instauration de la prophylaxie chez les
très jeunes enfants. Les accès veineux
centraux (Port-A-Cath) constituent
certes une option mais qui est asso-
Les résultats d’une autre étude
randomisée réalisée en Italie (Etude
Esprit – Evaluation Study On Prophy-
laxis Randomised Italian Trial) et
publiée en 2011 démontrent égale-
ment les bénéfices de la prophylaxie.
Dans le cadre de cet essai clinique,
40
patients âgés de moins de 7 ans
(
médiane de 2 ans), sans anomalie
clinique et radiologique lors de l’in-
clusion ont été randomisés entre un
schéma de traitement prophylac-
tique (n=21) défini par l’injection de
25
unités de facteur VIII 3x/semaine
(
avec un ajustement des posolo-
gies afin de maintenir le taux basal
de facteur VIII au-dessus de 1%) et
un traitement à la demande (n=19)
(25
unités/kg/j jusqu’à résolution de
l’hémorragie). Après 10 ans de suivi,
une fréquence significativement
moindre d’accidents hémorra-
giques et des scores radiologiques
significativement inférieurs ont été
documentés chez les enfants traités
par prophylaxie par rapport aux
enfants traités à la demande. Cette
étude a une fois de plus démontré
l’intérêt d’un traitement instauré
précocement.