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Hémophilie & von Willebrand
semaine pour le facteur IX). Il faut même
parfois placer un cathéter central. Le déve-
loppement de concentrés de coagulation
avec une demi-vie plus longue pourrait
ici apporter une solution. Jusqu’à présent
les différentes techniques disponibles
ne permettent d’obtenir jusqu’à présent
qu’au maximum un doublement de la
demi-vie du facteur VIIII tandis que pour
le facteur IX un facteur 3 à 5 est obtenu.
Ainsi une prophylaxie effective serait
obtenue par une injection de deux fois à
une fois par semaine pour le facteur VIII
et d’une fois par semaine jusqu’à une fois
toutes les deux semaines pour le facteur
IX. Plusieurs de ces nouveaux facteurs
de coagulation font l’objet d’études clini-
ques auxquelles participent également les
centres d’hémophilie belges.
Pour un traitement plus efficace des
hémorragies avec une fréquence moindre
de perfusions chez les patients ayant
développé un inhibiteur, sont produites
de nouvelles versions de rFVIIa de
beaucoup plus grande activité ou de plus
longue demi-vie. Certains de ces produits
sont déjà soumis aux premières phases
d’études cliniques. Egalement de nouvelles
variantes de facteurs de coagulation,
comme le facteur X, sont développées et
étudiées à cette fin.
Une toute nouvelle piste de traitement
des maladies hémorragiques héréditaires
où on renonce à l’idée d’injecter le facteur
de coagulation déficitaire, s’adresse aux
inhibiteurs naturels de la coagulation.
La coagulation est accentuée fortement
par l’élimination totale ou partielle de
ces inhibiteurs. Cette
élimination peut se
réaliser au moyen de petites molécules ou
anticorps, de sorte que l’injection intravei-
neuse n’est plus requise, mais qui rendrait
possible leur administration via des injec-
tions sous-cutanées.
Les associations de parents ont joué un
rôle important tant pour l’accueil des
patients hémophiles et de leurs familles
que lors des négociations avec les auto-
rités compétentes pour l’obtention d’un
accès à des traitements sûrs et efficaces.
Vu le coût important du traitement
de l’hémophilie dans le climat actuel
d’économies financières, une défense
continue des intérêts des patients via
leur association reste une nécessité. La
Fédération Mondiale de l’Hémophilie se
consacre à un niveau plus élevé à l’accès
au traitement de l’hémophilie pour tous
les patients.
Prof. Dr. Kathelijne Peerlinck UZLeuven
“
Letraitementdel’hémophilie
et de la maladie de von
Willebrand s’est amélioré de
façon spectaculaire au cours
des décennies précédentes.”