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Perspectives
Thérapie des gènes pour l’hémophilie et
la maladie de von Willebrand
Beaucoup de progrès ont été
engrangés dans le domaine de la
thérapie génique au cours de la
dernière décennie. La thérapie
génique consiste à tenter de
corriger une maladie héréditaire
en introduisant dans les cellules
d’un patient une copie fonctionnelle
correcte du gène. Cette approche a
déjà porté ses fruits dans certaines
maladies. On a pu ainsi améliorer
la vue de certains enfants souf-
frant d’une forme héréditaire de
cécité. De même, on a pu soigner
des enfants porteurs d’anomalies
sévères du fonctionnement du
système immunitaire. Ces progrès
sont réalisables par l’utilisation de
virus modifiés qui ont perdu leur
capacité d’infecter la cellule et de
se reproduire mais qui peuvent
toujours pénétrer dans la cellule
et y injecter du matériel génétique,
précisément le gène concerné par
la pathologie du patient. Ces virus
modifiés, appelés vecteurs, servent
donc de transporteurs de matériel
génétique, comme un cargo trans-
porte des marchandises. Mais quand
pourrons-nous soigner l’hémophilie
et d’autres maladies de la coagula-
tion par la thérapie génique?
Nous avons pu prouver, dans notre
laboratoire, pour la toute première
fois, qu’il était possible de guérir
des animaux atteints d’hémophilie A
grâce à l’incorporation d’une copie
fonctionnelle du gène du Facteur VIII
humain dans une
particule virale rendue par ailleurs
inoffensive. Cette technique a donc
permis de faire produire du Facteur
VIII humain par des cellules du foie
de souris hémophiles (voir Forum,
N° 139-4, décembre 2000; Vanden-
Driessche et al., Proc Natl Acad Sci
U S A. 1999 Aug 31;96(18):10379-
84.).
Les souris ainsi traitées avaient
une coagulation normale, alors que
les souris contrôles, non-traitées,
souffraient toujours de saigne-