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Perspectives
Biosimilaires ... menace ou Opportunité
Biosimilaires des concen-
trés de facteurs VIII ou IX:
Menace ou Opportunité
pour l’hémophilie?
Après le développement de con-
centrés de facteur VIII ou IX
recombinants produits par biotechno-
logie, l’introduction de génériques ou
plutôt de biosimilaires du facteur VIII
ou IX apparaît de plus en plus probable.
Menace ou opportunité pour les
patients hémophiles, le débat ne fait
que débuter. En effet, à la différence
des médicaments génériques traditi-
onnels d’origine chimique, les produits
biosimilaires sont généralement des
molécules biologiques complexes
jugées similaires, mais pas identiques,
à des médicaments biotechnologi-
ques déjà autorisés. La substitution
à laquelle on peut procéder avec les
génériques traditionnels apparaît
inappropriée avec les biosimilaires et
est d’ailleurs déconseillée par l’agence
fédérale Belge des médicaments et
des produits de santé. En outre, les
biomédicaments administrés doivent
non seulement être identifiables avec
précision, mais aussi présenter une
totale traçabilité.
Dans le domaine de l’hématologie, les
biosimilaires actuellement disponi-
bles sont des facteurs de croissance
des cellules sanguines dont le brevet
est tombé dans le domaine public. Il
est fort probable que l’hémophilie
n’échappera pas aux développement
de concentrés biosi-
milaires. Il s’agit d’une
réelle opportunité pour les millions
de patients qui, compte tenu du coût
des concentrés actuels, ne peuvent
avoir accès au traitement de susbsti-
tution et pourraient être traités par
des agents financièrement plus acces-
sibles. Il s’agit aussi d’une menace si
ces biosimilaires ne satisfont pas aux
mêmes exigences de sécurité que
les concentrés actuels, surtout en
terme de risques de développement
d’inhibiteurs.
Biosimilaire n’est pas générique
Les médicaments génériques traditi-
onnels sont identiques aux molécules
originales d’origine chimique qu’ils
copient. Un médicament «biosi-
milaire» est un équivalent d’un
médicament biotechnologique tombé
dans le domaine public. Parce qu’il
est techniquement impossible de les
reproduire exactement, les biosimi-
laires sont jugés similaires, mais pas
identiques, aux biomédicaments déjà
autorisés. Ce ne sont donc pas des
clones, mais plutôt des sosies des
produits originaux.
Pourquoi?
Les génériques synthétiques copient
de petites molécules simples, comme
l’acide acétylsalicylique (aspirine),
dont l’identité structurelle et la
pureté peuvent être déterminées
de manière certaine (Figure 1). La