11
Hemofilie
→
lijkheid van de aderen een groot
probleem bij het invoeren van profy-
laxe. De centraal veneuze toegangen
(
Port-A-Cath) vormen weliswaar
een optie, maar worden gelinkt aan
niet te verwaarlozen risico’s zoals
infectie en trombose. Het maken van
arterioveneuze fistels is onlangs voor-
gesteld als alternatief. De toevlucht
tot een «opklimmende» behandeling
vormt een aanlokkelijker optie. Deze
benadering houdt rekening met de
veranderlijkheid van de verschijnings-
vorm van de bloedingen bij kinderen
met een ernstige hemofilie, waarbij
bijna 10% minder frequent bloe-
dingen hebben en waarvan de leeftijd
waarop een eerste gewrichtsbloeding
optreedt erg kan verschillen. Meerdere
escalatieschema’s worden voorgesteld.
In de Zweedse benadering begon de
profylaxe tussen de 1 en 2 jaar of bij het
afnemen van de eerste gewrichtsbloe-
ding door middel van een wekelijkse
injectie van 500 eenheden factor VIII,
toegediend in een Hemofiliecentrum.
De frequentie van de injecties werd
vervolgens opgedreven tot 2, later
drie keer per week, afhankelijk van de
kwaliteit van de toegang tot de peri-
fere aderen of in mindere mate van de
frequentie van de spontane bloedingen.
Door deze benadering toe te passen
kan men over het algemeen na 6 à
18
maanden terugvallen op een thuis-
behandeling waarbij men om de twee
dagen 500 eenheden injecteert.
In Canada stelt men een andere geperso-
naliseerde behandeling
voor: tussen de 1 en
2
jaar start men de behandeling met
een wekelijkse dosis van 50 eenheden/
kg. Om de 3 maanden wordt de
frequentie van de spontane bloedingen
klinisch gecontroleerd. Aan pati-
ënten met 3 bloedingen in hetzelfde
gewricht of 4 gewrichtsbloedingen
in een periode van 3 maanden wordt
gevraagd om de preventieve toedie-
ning op te drijven naar 30 eenheden/
kg tweemaal per week en vervolgens
25
eenheden/kg om de 2 dagen.
Het vooruitzicht om binnenkort te
kunnen beschikken over geconcen-
treerde factor VIII met een lange
halfwaardetijd zou het mogelijk moeten
maken om patiënten te behandelen met
minder frequente injecties. Dit zou een
grote invloed hebben op hun afhanke-
lijkheid van de behandeling en op hun
verbruik van factor VIII. Op dit ogen-
blik vormen de beschikbaarheid van
de concentraten en vooral hun kost-
prijs een heel grote hinderpaal voor
een ruimere verspreiding van profy-
laxe in talrijke landen. Daarom blijft
de behandeling op verzoek in meer-
dere landen, zelfs de ontwikkelde, de
meest verspreide therapeutische optie.
Volgens recente cijfers beschikken
slechts 19% van de Amerikaanse
kinderen over een primaire profylaxe.
Zelfs in Europa waar de profylaxe ruim
ingeburgerd is, bestaan er belangrijke
verschillen tussen de verschillende
landen, terwijl 73% van de Zweedse
kinderen gebruik maken van profylaxe.