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Hémophilie
b. Construction de protéines
de fusion. En produisant le
facteur VIII ou IX comme un
tout, ensemble avec une autre
protéine ou une partie d’une
autre protéine comme l’albu-
mine ou la partie Fc d’anticorps
humains, on peut prolonger la
demi vie de manière sensible,
sans apporter de changements
essentiel au facteur VIII ou IX.
Les premières études avec ces
protéines de fusion sur des
patients hémophiles se sont
conclues l’an passé avec succès
et des études complémentaires
sont en phase de démarrage,
entre autres avec la participa-
tion de plusieurs centres belges.
4.
Facteurs de coagulation avec
une antigénicité amoindrie
La fabrication de molécules FVIII
sophistiquées qui seraient moins
sujettes à l’apparition d’inhibiteurs
est aussi en plein développement.
On a ainsi pu fabriquer une molé-
cule qui provient pour une part du
code génétique du
facteur VIII porcin.
Ce type de facteur semble en effet
occasionner moins d’anticorps dans
les modèles de souris hémophiles
A, sans effet sur l’activité du facteur
VIII. Des études supplémentaires
sont activement en cours.
5.
Facteurs de coagulation pour
le traitement des patients
avec inhibiteurs
Le FVII recombinant activé est utilisé
avec succès pour le traitement des
saignements chez les patients avec
inhibiteurs. Plusieurs stratégies
sont utilisées pour changer cette
molécule, dans l’objectif principal de
prolonger la demi vie, afin de dimi-
nuer la fréquence des injections.
Certaines de ces molécules sont
déjà en phase de tests cliniques.
Conclusion
Si la ‘guérison’ de l’hémophilie
n’est pas encore réalisée, des
énormes efforts sont tout de
même fournis en vue d’une
amélioration des possibilités de
traitement. Certaines de ces
nouvelles molécules sont à l’heure
actuelle testées en clinique et il
apparaît de plus en plus que les
défis restants pour le traitement
de l’hémophilie trouveront des
solutions au moins partiellement.
Prof. Dr. Kathelijne Peerlinck UZLeuven