6
Hemofilie
mine of het Fc gedeelte van
menselijke antistoffen, kan
men het half-leven aanzienlijk
verlengen zonder wezenlijke
veranderingen aan te brengen
aan factor VIII of factor IX.
De eerste studies met deze
fusie-eiwitten bij mensen
met hemofilie werden vorig
jaar met succes afgerond en
vervolgstudies, waaraan ook
enkele Belgische centra deel-
nemen, zijn in opstartfase.
4.
Stollingsfactoren met
verminderde antigeniciteit.
De constructie van gesofisticeerde
FVIII molecules, die minder aanlei-
ding zouden geven tot vorming
van inhibitoren is ook in volle
ontwikkeling. Zo werd reeds een
molecule gemaakt die voor een deel
bestaat uit de genetische code voor
varkensfactor VIII. In muizenmo-
dellen voor hemofilie A bleek deze
inderdaad minder antistofvorming
te veroorzaken,
zonder effect op
de activiteit van factor VIII. Verder
onderzoek is hier volop aan de gang.
5.
Stollingsfactorconcentraten
voor de behandeling van
inhibitorpatiënten.
Recombinant geactiveerd FVII
wordt met succes gebruikt voor
de behandeling van bloedingen bij
inhibitorpatiënten. Meerdere stra-
tegieën worden gebruikt voor het
wijzigen van deze molecule met als
voornaamste doel het bekomen
van een langere halfwaardetijd,
zodat minder frequente injec-
ties nodig zijn. Sommige van
deze molecules worden reeds
klinisch getest.
Conclusie
Hoewel de “genezing” van
hemofilie nog niet werd gereali-
seerd, wordt er wel een enorme
inspanning geleverd in de zoek-
tocht naar (nog) betere behande-
lingsmogelijkheden. Sommige van
deze nieuwe molecules worden
op dit ogenblik reeds getest in
klinische studies en het ziet ernaar
uit dat de resterende uitdagingen
bij de behandeling van hemofilie
minstens voor een deel zullen
worden opgelost.
Prof. Dr. Kathelijne Peerlinck UZLeuven