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Hémophilie
Développements de nouveaux produits
Développements de
nouveaux produits
pour le traitement
de l’hémophilie
Le développement des concentrés
de facteur VIII et IX, fabriqués au
départ à partir de plasma puis à partir
des années 80 selon la technologie
recombinante, s’est traduit en terme
de révolution pour le traitement et
la qualité des patients atteints d’hé-
mophilie sévère. Le standard du
traitement dans les pays occidentaux
et riches est désormais la prophylaxie.
Le but est de perfuser régulièrement
dès le jeune âge des doses de facteur
VIII ou IX. Ce faisant, les hémorra-
gies spontanées dans les articulations
et les muscles, typiques pour l’hé-
mophilie sévère, sont contrôlées et
l’enfant atteint d’hémophilie grandit
sans complications de son appareil
locomoteur.
L’application généralisée de la prophy-
laxie reste toutefois un problème.
L’administration prophylactique avec
les concentrés actuels exigent des
piqûres intraveineuses deux à trois
fois par semaine: ceci constitue encore
pour beaucoup de parents et d’enfants
un seuil pour la pleine application de
ce mode de traitement. Chez certains
enfants, la prophylaxie n’est même pas
possible sans l’installation d’un cathéter
veineux central, ce qui n’est pas sans
poser des risques associés d’infection
ou même de thrombose.
Le traitement prophy-
lactique exige une
utilisation en moyenne de 100.000 unités
de facteurs de coagulation par an, ce
qui se traduit non seulement en terme
de coût économique, mais ce qui met
une forte pression sur les stocks néces-
saires de facteurs. La demande mondiale
dépasse déjà les plus de 5 billions d’unités
par an, dont la plus grande majorité est
utilisée en Europe et aux Etats-Unis,
alors que 80% des patients hémophiles
dans le monde n’ont toujours pas accès à
un traitement minimum.
Le problème de l’apparition d’inhibi-
teurs chez certains patients hémophiles
(
jusqu’à 30%) existe toujours avec
la génération actuelle de produits
recombinants. Le mécanisme d’appari-
tion des inhibiteurs n’est d’ailleurs pas
encore bien compris et exige beaucoup
d’études. Les facteurs de coagulation
spécifiques qui sont disponibles pour
soigner les patients avec inhibiteurs
ont un inconvénient majeur: leur
durée d’action est très réduite, ce qui
impose des injections répétées (jusqu’à
plusieurs par jour).
De «nouveaux» facteurs
de coagulation
1.
Vers une meilleure efficience de
la production du facteur VIII
Par modification du code du facteur
VIII ou IX utilisé pour la production
des concentrés, on essaye d’ob-
tenir un moyen plus efficace pour