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L’AHVH a le plaisir de vous annoncer qu’on organise à nouveau un stage de plongée. Pour les personnes à partir de 18 ans atteintes d’une maladie de la coagulation (hémophilie,
Von Willebrand ou autre trouble de la coagulation). Ce stage se passera à Cap Cerbère en France (à la frontière de l’Espagne) du 20 au 27 juillet 2024. Le club de plongée, ayant l’expérience avec des patients depuis plus de 10 ans, donne toutes les garanties d’effectuer des plongées dans les meilleures des conditions.

Pour plus d’informations, cliquez ici.

 

Chers membres de l'AHVH,

Nous sommes à un tournant dans l'évolution des soins pour les patients atteints d'hémophilie B. Votre voix, votre expérience et vos idées sont essentielles pour définir notre chemin à suivre.
Peut-être que vous avez manqué notre enquête envoyée récemment, avec tout ce qui se passe pendant l'été. Si c'est le cas, on tient à vous dire combien votre contribution est importante.

Comment imaginez-vous votre futur idéal en tant que personne vivant avec l'hémophilie B? Quels changements ou améliorations aimeriez-vous voir? La thérapie génique se profile à l'horizon, et nous sommes sur le point de vivre des avancées révolutionnaires. Est-ce que vous êtes aussi excités que nous à l'idée de ce que cela pourrait signifier pour la communauté hémophilie B?

Les réponses à ces questions et à tant d'autres sont entre vos mains. On vous invite chaleureusement à prendre quelques minutes pour remplir cette enquête. C'est non seulement pour l'AHVH et d'autres patients, mais aussi pour vous. Sachez que cette enquête est réalisée par le cabinet indépendant hvl360º et soutenue par CSL Behring. On vous assure que vos réponses et données personnelles seront traitées avec le plus grand soin et confidentialité, en conformité avec le RGPD.

Et si vous voulez partager encore plus ? À la fin du questionnaire, vous pouvez vous inscrire pour un entretien plus approfondi. On partagera toutes les informations collectées sur notre site web par la suite.

Votre voix façonne l'avenir des soins en hémophilie B. On compte vraiment sur votre précieuse participation! Ah, et petite info : pour tous ceux qui participent avant fin septembre, une petite surprise vous attend. Plus de détails à la fin du questionnaire.

Prêts à partager vos expériences et idées? Cliquez sur le lien ci-dessous et lancez l'enquête :

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On apprécie énormément le temps que vous nous consacrez. Ensemble, nous faisons la différence.

Avec toute notre amitié,

L'EMA a recommandé d'accorder une autorisation de mise sur le marché (conditionnelle) dans l'Union européenne (UE) du Roctavian (valoctocogène roxaparvovec) pour le traitement de l'hémophilie A sévère chez patients adultes qui ne présentent pas d'inhibiteurs du facteur VIII (auto-anticorps produits par le système immunitaire qui réduisent l’efficacité des médicaments) et qui n’ont pas des anticorps contre le virus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5).

Les patients atteints d'hémophilie A ne peuvent pas produire de facteur VIII (une protéine essentielle nécessaire à la coagulation du sang et à l'arrêt des saignements) ; ils souffrent davantage des saignements qui sont, en plus, des saignements plus prolongés, par exemple après une blessure ou une intervention chirurgicale. L'hémophilie A est une maladie débilitante rare qui touche environ 0,7 personnes sur 10 000 dans l'UE. C’est une maladie à vie et peut mettre danger le patient lorsqu'un saignement se produit dans le cerveau, la moelle épinière ou l'intestin.

Les médicaments actuellement autorisés pour le traitement de l'hémophilie A contiennent majoritairement du facteur VIII, pour remplacer la protéine manquante. Les traitements disponibles nécessitent une ou plusieurs injections par semaine ou par mois et sont à vie. Par conséquent, il existe un besoin médical pour de nouvelles approches thérapeutiques qui pourraient libérer les patients des injections itératives.

Roctavian est la première thérapie génique pour traiter l'hémophilie A. Le principe actif de Roctavian, le valoctocogène roxaparvovec, se base sur un virus (virus adéno-associé ou AAV) qui a été modifié pour empêcher de souffrir de la maladie chez l'homme. Le virus contient le gène du facteur VIII ; une fois administré à un patient en perfusion unique, il est censé transporter le gène du facteur VIII dans les cellules hépatiques, leur permettant de produire le facteur VIII manquant. Cela aide le sang à coaguler plus facilement et prévient les saignements ou réduit les épisodes des saignements. On ne sait pas encore combien de temps l'effet du traitement de cette seule perfusion peut durer chez un patient. Un effet thérapeutique positif soutenu pouvant aller jusqu'à deux ans après une seule perfusion a été rapporté chez environ une centaine de patients dans l'étude principale et jusqu'à cinq ans chez quelques patients dans un essai de soutien conduit par le demandeur. Des tests de suivi à plus long terme peuvent être nécessaires pour vérifier une réponse sûre et efficace.

La recommandation de l'EMA est basée sur les résultats d'une étude non-randomisée de phase 3 (étude principale) menée auprès de 134 hommes atteints d'hémophilie A sans antécédent d'inhibiteurs du facteur VIII et sans anticorps anti-AAV5 préexistants détectables. Deux ans après l'administration, les données d'efficacité ont montré que la thérapie augmentait de manière significative les niveaux d'activité du facteur VIII chez la majorité des patients. Les taux de saignement ont été réduits de 85 % et la plupart des patients (128) n'ont plus eu besoin de traitement de remplacement par le facteur VIII.

Une hépatotoxicité (endommagement hépatique), un effet secondaire courant dû à une réaction immunitaire induite par ces thérapies géniques basées sur l'AAV et caractérisée jusqu'à présent par une augmentation des niveaux d'une enzyme hépatique appelée alanine aminotransférase (ALT), a été rapportée avec Roctavian. La condition peut être traitée avec succès avec des corticostéroïdes. Les autres effets secondaires habituels comprennent des maux de tête, des douleurs articulaires et des nausées.

Les patients traités avec Roctavian seront suivis pendant 15 ans, afin de garantir l'efficacité et la sécurité à long terme de cette thérapie génique.

Roctavian a été soutenu par le programme PRIority MEdicines (PRIME) de l'EMA, qui fournit un soutien scientifique et réglementaire précoce et amélioré aux médicaments ayant un potentiel particulier pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients.

Dans son évaluation globale des données disponibles, le Committee for Advanced Therapies (CAT), le comité d'experts de l'EMA pour des médicaments développés à partir de technologie cellulaire et génétique , a constaté que les avantages de Roctavian l'emportaient sur les risques possibles chez les patients atteints d'hémophilie A.

Le CHMP, le comité des médicaments à usage humain de l'EMA, a souscrit à l'évaluation et à l'avis positif du CAT, et a recommandé l'approbation de ce médicament.

L'avis adopté par le CHMP est une étape intermédiaire sur la voie vers l'accès des patients au Roctavian . L'avis va maintenant être transmis à la Commission européenne pour l'adoption d'une décision relative à une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Une fois qu'une autorisation de mise sur le marché est accordée, les décisions concernant le prix et le remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle potentiel ou de l'utilisation de ce médicament dans le contexte du système de santé national de ce pays.

Source :EMA

Actualité - 16/12/2022

L'EMA (Agence Européenne des Médicaments) a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché conditionnelle dans l'Union européenne (UE) pour Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pour le traitement de l'hémophilie B sévère et relativement sévère chez les adultes qui ne possèdent pas d'inhibiteurs du facteur IX (auto-anticorps produits par le système immunitaire qui rendent les médicaments à base de facteur IX moins efficaces).

L'hémophilie B est une maladie héréditaire caractérisée par une tendance à saigner excessivement en raison d'une déficience partielle ou totale du facteur IX de coagulation, une protéine nécessaire à la production de caillots sanguins pour arrêter les saignements. La déficience en facteur IX est le résultat de mutations du gène du facteur de coagulation correspondant. Les épisodes de saignement prolongés chez les patients atteints d'hémophilie B peuvent entraîner des complications graves, telles que des saignements dans les articulations, les muscles ou les organes internes, y compris le cerveau. L'hémophilie B est une maladie débilitante rare qui touche environ 1 nouveau-né mâle vivant sur 20 000 à 50 000.

Les médicaments actuellement autorisés pour traiter l'hémophilie B visent à prévenir les épisodes de saignement ou à traiter les épisodes de saignement qui peuvent survenir lors d'une intervention chirurgicale ou en cas d'urgence, même lorsque les patients suivent un traitement régulier. Les patients ont besoin d'un traitement régulier à vie par perfusion intraveineuse de produits de remplacement du facteur IX pour maintenir un taux de facteur IX suffisant. Il existe donc un besoin médical pour de nouvelles approches thérapeutiques qui permettraient de dispenser les patients du traitement par perfusions fréquentes, ou de façon épisodique au moment d'un épisode de saignement.

Hemgenix est la première thérapie génique destinée à traiter l'hémophilie B. Elle est administrée en une seule perfusion. Etranacogene dezaparvovec, la substance active d'Hemgenix, est basée sur un virus (virus adéno-associé ou AAV) qui a été modifié pour ne pas provoquer de maladie chez les humains. Le virus contient des copies du gène responsable de la production du facteur IX. Lorsqu'il est injecté dans la veine du patient, le virus est transporté jusqu'au foie où le gène sera absorbé par les cellules hépatiques du patient et commencera à produire du facteur IX, limitant ainsi les épisodes de saignement.

La recommandation de l'EMA est basée sur les résultats de deux études prospectives, ouvertes, à dose unique et à un seul bras, dans lesquelles 57 patients adultes de sexe masculin atteints d'hémophilie B relativement sévère ou sévère ont été impliqués. Dans la première étude, les trois patients ont conservé un effet positif du traitement jusqu'à trois ans après la perfusion. Dans la deuxième étude, 52 patients ont conservé des effets positifs du traitement jusqu'à deux ans après la perfusion. On ne connaît pas encore la durée des effets bénéfiques de ce traitement unique.

Les données d'efficacité montrent que le traitement réduit significativement la fréquence des saignements par rapport aux soins standard (le taux de saignement annuel annualisé est passé de 4,19 à 1,51 saignement par an après la perfusion), permet d'atteindre des niveaux d'activité du facteur IX cliniquement pertinents et minimise la nécessité d'un traitement prophylactique de remplacement du facteur IX (96 % des sujets traités par Hemgenix ont cessé de recourir à une prophylaxie de routine).

La majorité des événements indésirables signalés ont été considérés comme légers. L'hépatotoxicité (atteinte du foie), un effet secondaire courant dû à la réaction immunitaire induite par ces thérapies géniques à base d'AAV et caractérisé par une augmentation des taux d'enzymes hépatiques appelés transaminases, a été rapportée avec Hemgenix. Cette affection peut être traitée efficacement par des corticostéroïdes. Les patients doivent également être surveillés pour les réactions liées à la perfusion. Les autres effets secondaires courants comprennent les maux de tête et les symptômes pseudo-grippaux.

Les patients traités par Hemgenix seront suivis pendant 15 ans, afin de contrôler l'efficacité et la sécurité à long terme de cette thérapie génique.

Hemgenix a été soutenu par le programme PRIME (PRIority MEdicines) de l'EMA, qui fournit un soutien scientifique et réglementaire précoce et renforcé aux médicaments qui ont un potentiel particulier pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients.

Dans son évaluation globale des données disponibles, le Comité des Thérapies Innovantes (CAT), le comité d'experts de l'EMA pour les médicaments à base de cellules et de gènes, a estimé que les bénéfices d'Hemgenix étaient supérieurs aux risques possibles chez les patients atteints d'hémophilie B. Le CHMP, le Comité des Médicaments à usage Humain de l'EMA, a approuvé l'évaluation et l'avis positif du CAT et a recommandé l'approbation de ce médicament.

L'avis du CHMP représente une étape intermédiaire sur la voie de l'accès des patients à Hemgenix. L'avis sera maintenant envoyé à la Commission Européenne pour l'adoption d'une décision sur une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Une fois cette autorisation accordée, les décisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle ou de l'utilisation potentielle de ce médicament dans le contexte du service de santé public de ce pays.

Remarques

  • Le requérant pour Hemgenix est CSL Behring GmbH.
  • Hemgenix a été désigné comme un médicament orphelin le 21 mars 2018. Suite à cet avis positif du CHMP, le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) évaluera si la désignation orpheline doit être maintenue.
  • Hemgenix a obtenu l'éligibilité à PRIME le 21 avril 2017 pour le traitement de l'hémophilie B sévère.

Source : https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b

La maladie de Von Willebrand (VWD) est la maladie hémorragique héréditaire la plus fréquente et qui affecte tant les femmes que les hommes.

Il est indispensable de connaître le type de la VWD afin d’adapter et d’optimiser la prise en charge de la grossesse et du post partum.

En effet, les taux de facteur VIII et von Willebrand peuvent évoluer pendant la grossesse selon le type de VWD. Les femmes présentant un type 1 voient leur taux de facteurs augmenter et fréquemment se normaliser pendant la grossesse, pour les types 2 l’évolution est variable, pour le type 3 aucune évolution n’est attendue. C’est pour cela qu’une évaluation du type de VWD est nécessaire afin de sélectionner le traitement le plus approprié pour l’accouchement.

Les femmes atteintes de la maladie de Von Willebrand sont exposées à un risque hémorragique accru à l’accouchement et en post-partum si elles ne sont pas adéquatement traitées. Les options thérapeutiques sont individualisées et à discuter en fonction de l’évolution sous l’effet de l’imprégnation hormonale (au 3ème trimestre). Le mode d’accouchement sera guidé par la situation obstétricale mais devra rester le moins invasif possible (forceps, ventouse).

Le traitement le plus commun de la VWD est le Minirin-DDAVP. Celui-ci, peut être administré pendant la grossesse et après l’accouchement. On évitera toutefois de le donner pendant l’accouchement (risque d’hypotension). Aucune complication néonatale ou de signe de retard de croissance intra-utérine, ni de malformations du fœtus n’ont été rapportées lors de l’utilisation de DDAVP durant le premier trimestre de la grossesse. Cependant la réponse au DDAVP varie d’une personne à l’autre et selon de type de vWD. Il ne sera pas efficace pour les types 3, certains type 2 et type 1 sévères. L’administration de concentré de facteur VIII-facteur von Willebrand sera indiqué pour gérer l’anesthésie péridurale, la délivrance et le post-partum en l’absence de normalisation des taux de facteur VIII et von Willebrand en fin de grossesse.

Les antifibrinolytiques (Acide tranexamique-Exacyl) sont extrêment efficaces pour limiter les saignements gynécologiques en post-partum.

Une étroite collaboration entre l’hématologue, l’équipe obstétricale et les anesthésistes est indispensable dès le début de la grossesse afin que la prise en charge de la maladie de von Willebrand soit optimale.

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