Le traitement de l’hémophilie consiste en l’administration de facteurs de coagulation. Ces facteurs ne peuvent pas être administrés par la bouche ou injectés sous la peau comme c’est le cas pour l’insuline utilisée pour le traitement du diabète. Les facteurs de coagulation doivent être délivrés dans la circulation sanguine par injection intraveineuse. Au début du traitement, les injectons sont réalisées par une infirmière ou un médecin à l’hôpital. Lorsque l’enfant grandit, ses parents apprennent à le traiter à domicile. Ensuite, le patient hémophile apprend à se traiter lui-même. On parle d’auto-traitement (ou traitement à domicile).

Lorsqu’un épisode hémorragique se produit, le traitement par facteur VIII ou IX doit idéalement être administré le plus rapidement possible. Le processus de coagulation sanguine, ainsi corrigé, peut se faire normalement et l’hémorragie s’interrompre. Les patients hémophiles apprennent d’ailleurs à reconnaître les premiers signes les alertant d’un épisode hémorragique. Cette modalité de traitement est appelée «sur demande». Il existe une autre modalité de traitement appelée «prophylaxie». Son but est de maintenir une certaine quantité minimale de facteurs de coagulation dans la circulation pour prévenir les hémorragies spontanées. Elle nécessite l’administration régulière, généralement à raison de 2 à 3 fois par semaine, de facteurs VIII ou IX (figure ci-dessous). perfusion de concentré.